Самый дорогой препарат в мире начнут распространять с помощью лотереи

543
Flickr - Dr Partha Sarathi Sahana

Принадлежащая швейцарскому фарм-гиганту Novartis компания AveXis запустит необычную и спорную по форме акцию: Zolgensma, лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии у детей (и самый дорогой в мире препарат), будут распространять бесплатно по принципу лотереи.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – это редкое генетическое заболевание (в среднем поражает одного из 10 000 новорожденных), из-за которого погибают моторные нейроны, что приводит к нарушению работы мускулатуры двигательного аппарата, шеи, головы. Больные могут испытывать трудности с глотанием и даже с дыханием, не могут самостоятельно есть, ходить и др. У заболевания есть разновидности, а самой опасной является младенческая СМА – с ней продолжительность жизни часто не превышает двух лет.

Но в этом году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило инновационную терапию Zolgensma (AVXS-101) – ее разработала компания AveXis, входящая в швейцарский концерн Novartis. Ее суть заключается в том, что с помощью инъекции дефектный ген, из-за которого отмирают нейроны, заменяется на работающую его же копию, поясняет «Наша газета». В результате в организме пациента начинает производиться нужный белок, нейроны нормально функционируют, состояние детей существенно улучшается. Портал отмечает, что на сайте Zolgensma в видеороликах можно увидеть детей, которые поучаствовали в клинических испытаниях, и они производят впечатление обычных детей.

Проблема в том, что это лекарство на данный момент одобрено только в США и оно очень дорогое. Считается, что Zolgensma, одна инъекция которого стоит около 2 млн евро, вообще самый дорогой препарат в мире. И, соответственно, подавляющему большинству нуждающихся он недоступен по бюрократическим и экономическим причинам.

И тут AveXis объявила, что со 2 января начнет распространение Zolgensma по принципу лотереи. Портал отмечает, что к участию в программе допускаются больные СМА в возрасте до двух лет, проживающие в тех странах, где препарат пока не одобрен (то есть везде, кроме США). Запрос от имени пациента может направить его лечащий врач на адрес AveXisMAP@DurbinGlobal.com. Для прохождения терапии также необходимо разрешение Минздрава соответствующей страны.

Детей, которым достанется «золотая» инъекция, будут выбирать по принципу лотереи: раз в две недели специальная комиссия будет проводить розыгрыш и буквально тянуть жребий. Пациенты, оставшиеся без препарата, смогут участвовать в следующей жеребьевке. Всего за 2020-й AveXis планирует выпустить 100 бесплатных доз Zolgensma. Собственно, объемы производства препарата пока сильно ограничены, так как его выпускает всего одна лаборатория.

«Новая газета» отмечает, что этот подход, когда судьбу пациента определяет жребий, вызвал критику во многих странах мира, в том числе в самой Швейцарии. Швейцарская федерация пациентов, в частности заявила, что таким образом фарм-компания оказывает давление на другие страны, чтобы они одобрили Zolgensma.

В AveXis признают, что компании приходится решать трудную этическую дилемму, у которой нет идеального решения. В то же время производитель отмечает, что при разработке программы ему помогали независимые консультанты по биоэтике и что нынешний подход основан на «принципах справедливости, клинической необходимости и глобальной доступности, чтобы наилучшим образом обеспечить справедливое распределение конечного числа доз, не отдавая предпочтение одному ребенку или конкретной стране».